Sự kiện Cập nhật Thử nghiệm Lâm sàng Toàn Cầu 2024 đã thảo luận một khía cạnh quan trọng của nghiên cứu ALS—sự đủ điều kiện của bệnh nhân để tham gia các thử nghiệm bên ngoài quốc gia của họ. Được điều hành bởi Nadia Sethi, cuộc thảo luận có sự góp mặt của các đại diện chủ chốt trong ngành, làm sáng tỏ những cân nhắc và cơ hội.
Bệnh nhân có cần phải là cư dân của một quốc gia để tham gia thử nghiệm không?
Chris Yun (Công ty Dược Ionis): Với thử nghiệm lâm sàngg FUSION, ông Chris Yun nhấn mạnh đến tính linh hoạt. Do tình trạng di truyền hiếm gặp của bệnh nhân, họ cho phép người tham gia di chuyển giữa các quốc gia có địa điểm thử nghiệm lâm sàng, chẳng hạn như Châu Âu, Châu Á và Brazil. Quyết định này dựa trên đánh giá từng trường hợp cụ thể về tình trạng lâm sàng của bệnh nhân để đảm bảo việc đi lại an toàn.
Machelle Manuel (Công ty Dược Amylyx): Thừa nhận tầm quan trọng của sự đóng góp của mỗi bệnh nhân cho nghiên cứu, bà Manuel khẳng định rằng họ cho phép sự tham gia của các bệnh nhân cư trú bên ngoài quốc gia thử nghiệm. Quyết định này phụ thuộc vào đánh giá kỹ lưỡng về tình trạng của bệnh nhân, nêu bật nên cam kết về tính toàn diện và thu thập dữ liệu toàn diện.
Điểm mấu chốt:
- Cả Công ty Dược Ionis và Amylyx đều áp dụng phương pháp tiếp cận lấy bệnh nhân làm trung tâm, ghi nhận tầm quan trọng của mỗi người tham gia. Trọng tâm là hỗ trợ bệnh nhân dựa trên đánh giá lâm sàng của từng cá nhân.
- Do sự hiếm gặp của một số tình trạng di truyền nhất định trong bệnh ALS, tính linh hoạt trong việc cho phép bệnh nhân đi lại giữa các quốc gia đảm bảo sự tham gia rộng rãi hơn và đánh giá nghiên cứu toàn diện hơn.
- Sự đồng thuận giữa các tham luận viên là mỗi bệnh nhân không được tham gia thử nghiệm lâm sàng đều đại diện cho dữ liệu bị thiếu, điều này có thể ảnh hưởng đến việc đánh giá tổng thể của nghiên cứu. Điều này nhấn mạnh tầm quan trọng của sự hợp tác toàn cầu trong việc thúc đẩy nghiên cứu ALS.
Đối với cộng đồng ALS Việt Nam:
Cuộc thảo luận này nhằm mục đích trấn an rằng các bệnh nhân ALS ở Việt Nam có tiềm năng đóng góp cho các thử nghiệm toàn cầu. Tính linh hoạt được các công ty dược phẩm thể hiện phản ánh cam kết về tính toàn diện và nỗ lực tập thể nhằm thu thập dữ liệu đa dạng để hiểu rõ hơn về ALS. Sự tham gia của mỗi bệnh nhân là một phần có giá trị trong câu đố phức tạp của nghiên cứu ALS, đưa chúng ta đến gần hơn với những đột phá và phương pháp điều trị.
