Thuốc được chấp thuận cho ALS

Không có cách chữa trị ALS và cho đến nay vẫn chưa có loại thuốc nào được chứng minh là có thể ngăn chặn, đảo ngược hoặc làm chậm đáng kể sự tiến triển của bệnh. Tuy nhiên, có hai loại thuốc đã được FDA chấp thuận có thể giúp làm chậm sự tiến triển và một loại có thể giúp điều trị các triệu chứng liên quan đến dây thần kinh và đường mòn kết nối với tủy .

---

Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng riluzole, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào năm 1995, có thể kéo dài tuổi thọ của bệnh nhân ALS trong vài tháng, đặc biệt nếu bạn bắt đầu dùng nó ngay sau khi được chẩn đoán. 

Tác dụng phụ rất hiếm, nhưng có thể bao gồm chóng mặt, buồn nôn, suy nhược, buồn ngủ, đau dạ dày và nôn mửa. Một số người không thể chịu đựng được. Medicare, Medicaid, VA, và nhiều chính sách bảo hiểm tư nhân chi trả cho nó.

Nếu bạn quyết định dùng riluzole, hãy thảo luận với nhóm phòng khám ALS của bạn. Trong vài tháng đầu, bạn có thể cần phải lấy máu để theo dõi các men chức năng gan.

Nếu bạn gặp khó khăn khi nuốt thuốc, FDA đã phê duyệt một dạng chất lỏng của riluzole có tên là Tiglutik vào năm 2018.

Radicava đã nhận được nhiều đánh giá trái chiều và có ít bằng chứng hơn so với riluzole rằng nó làm chậm sự tiến triển của ALS. Vào năm 2017, FDA đã phê duyệt Radicava để điều trị ALS chỉ sau một thử nghiệm lâm sàng kéo dài sáu tháng ở Nhật Bản, trong đó nhà sản xuất thuốc tuyên bố rằng Radicava làm chậm sự suy giảm chức năng thể chất tới 33%.

Kể từ khi phát hành, không có thử nghiệm lâm sàng nào khác. Một số nghiên cứu và đánh giá đã nêu bật lợi ích của nó, mặc dù những người khác đã đặt câu hỏi về hiệu quả của Radicava. Lợi ích có thể nhiều hơn nếu bạn bắt đầu sớm khi bệnh tiến triển.

Dùng Radicava là một cam kết lớn. Do tần suất truyền tĩnh mạch (IV), bệnh nhân thường được đặt một đường truyền trung tâm trong lồng ngực. Radicava được sử dụng trong 14 ngày liên tiếp để bắt đầu, và sau đó là 10 ngày một tháng mỗi tháng sau đó. Các phản ứng phụ có thể xảy ra bao gồm bầm tím và khó đi lại. Radicava cũng có thể đắt tiền. Nó thường được bảo hiểm theo Medicare Phần B. Bảo hiểm thông qua bảo hiểm tư nhân khác nhau.

Đối với những bệnh nhân ALS gặp phải chứng nhiễu loạn cảm xúc (PBA), được đặc trưng bởi các giai đoạn cười hoặc khóc đột ngột và không thể đoán trước, Nuedexta là một loại thuốc uống được FDA chấp thuận có thể giúp điều chỉnh việc kiểm soát cảm xúc.

Bệnh nhân uống hai viên mỗi ngày và rất hiếm gặp tác dụng phụ. Một lợi ích phụ là Nuedexta có thể cải thiện khả năng nói và nuốt cho một số bệnh nhân có cơ ức đòn chũm đã bị ảnh hưởng.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng được công bố vào tháng 9 năm 2020 cho thấy loại thuốc AMX0035 làm chậm sự suy giảm chức năng ALS một cách có ý nghĩa. AMX0035 vẫn chưa được FDA chấp thuận.

Cập nhật bài viết: ÃM0035 đã được FDA chấp thuận vào tháng 9 2022.

Hiệp hội ALS, tổ chức đã hỗ trợ sự phát triển của AMX0035, nói rằng nó “có thể có nghĩa là sự khác biệt giữa một người mắc ALS có thể tự ăn so với được cho ăn, hoặc sự khác biệt giữa việc cần xe lăn so với không cần ngồi.”

Thuốc theo toa không phải là cách duy nhất những người sống chung với ALS có thể giải quyết các triệu chứng, có chất lượng cuộc sống tốt hơn và có khả năng sống lâu hơn. 

Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng đến phòng khám ALS thường xuyên có thể giúp kéo dài tuổi thọ của bạn thêm một năm hoặc hơn, ngoài việc cải thiện chất lượng cuộc sống của bạn.

Thiết bị hô hấp, chẳng hạn như máy cắt mật , cũng có thể giúp bạn sống lâu hơn. Khi việc thở trở nên khó khăn hơn, một số người chọn cách kéo dài sự sống bằng cách cắt khí quản và thở máy toàn thời gian, mặc dù việc này cần được chăm sóc 24/7.

Đặt ống dẫn thức ăn có thể giúp bạn duy trì cân nặng, có nhiều năng lượng hơn và nhận được đầy đủ chất dinh dưỡng và nước .

Một số người sống chung với ALS chọn khám phá các phương pháp điều trị không dùng thuốc như thực phẩm chức năng. Một số phương pháp điều trị thay thế đã nhận được kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực.

Theo YourALSGuide