Trong bài thuyết trình tại Cập nhật thử nghiệm lâm sàng toàn cầu 2024, bà Michael Hayden, Giám đốc điều hành của Prilenia, đã chia sẻ những phát hiện mang tính đột phá về phương pháp điều trị ALS tiềm năng bằng Pridopidine. ALS Việt Nam (Bệnh xơ cứng cột bên teo cơ) sẽ mang tới một cái nhìn tổng quan ngắn gọn về hoạt chất Pridopidine.
Mục lục
Pridopidinetrong điều trị bệnh ALS và bệnh Huntington
Pridopidine nổi lên như một nhân tố thay đổi cuộc chơi tiềm năng trong lĩnh vực bệnh ALS và Bệnh Huntington, mang đến tia hy vọng cho bệnh nhân. Dùng bằng đường uống hai lần một ngày, vào buổi sáng và buổi tối, cơ chế của nó liên quan đến việc liên kết và kích hoạt thụ thể Sigma-1 (S1R). Đáng chú ý, tác dụng phụ của nó đã được chứng minh là có thể so sánh với giả dược trong các thử nghiệm lâm sàng, đảm bảo tính an toàn. Đầy hứa hẹn, Pridopidine có khả năng duy trì chức năng, cải thiện khả năng nói và tăng cường chức năng hô hấp, đánh dấu một bước tiến đáng kể trong việc theo đuổi các phương pháp điều trị hiệu quả cho những tình trạng suy nhược này.
Vai trò của gen S1R trong ALS
Đi sâu vào sự phức tạp của ALS, gen thụ thể Sigma-1 (S1R) đóng vai trò trung tâm trong việc tìm hiểu động lực của bệnh. Đột biến trong gen S1R có liên quan phức tạp đến ALS, đóng vai trò then chốt trong việc xác định tuổi khởi phát. Việc mất hoàn toàn chức năng do những đột biến này dẫn đến biểu hiện ALS ở tuổi vị thành niên, trong khi mất một phần sẽ dẫn đến sự phát triển của ALS ở người trưởng thành. Việc làm sáng tỏ những vấn đề phức tạp về di truyền này cung cấp những hiểu biết quan trọng về các biểu hiện lâm sàng khác nhau của ALS, cung cấp kiến thức có giá trị để thúc đẩy các biện pháp can thiệp trị liệu có mục tiêu.
Phác đồ D: Pridopidine – Thuốc chủ vận thụ thể Sigma 1
Trong bối cảnh Phác đồ D có Pridopidine là chất chủ vận thụ thể Sigma-1, phân tích chính cho thấy không có sự khác biệt đáng kể về các kết quả chính hoặc phụ quan trọng sau 24 tuần. Điều quan trọng là phương pháp điều trị này thể hiện tính an toàn, dung nạp tốt và không có mối lo ngại đáng chú ý nào về an toàn được báo cáo. Hơn nữa, các phân tích được chỉ định trước đã làm sáng tỏ những tác động tích cực được quan sát thấy trong các số liệu quan trọng như ALSFRS-R, đo lường giọng nói và chất lượng cuộc sống tổng thể. Những phát hiện này nhấn mạnh tính hiệu quả và an toàn tiềm tàng của Pridopidine, nhấn mạnh vai trò của nó như một ứng cử viên đầy triển vọng trong việc theo đuổi các phương pháp điều trị ALS hiệu quả.
Phân tích sinh tồn và triển vọng tương lai
Phân tích khả năng sống sót của Pridopidine thể hiện một bước đột phá quan trọng, chứng tỏ tác động có ý nghĩa lâm sàng bằng cách tăng gấp đôi thời gian sống sót một cách hiệu quả trong các phân nhóm cụ thể. Kết quả đầy hứa hẹn này đã mở đường cho Chương trình tiếp cận mở rộng, do NIH tài trợ, nhằm cung cấp cho 200 bệnh nhân ALS không đủ điều kiện được tiếp cận Pridopidine trong thời gian lên tới 24 tháng. Nhìn về tương lai, kế hoạch bắt đầu thử nghiệm ALS Giai đoạn 3 vào nửa cuối năm 2024 có ý nghĩa rất lớn. Giai đoạn này sẽ nhắm mục tiêu cụ thể đến ALS giai đoạn đầu, kết hợp các đánh giá kết quả toàn diện, bao gồm ALSFRS-R, khả năng nói, chất lượng cuộc sống và tỷ lệ sống sót, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc thúc đẩy bối cảnh điều trị ALS.
Thay lời kết
Tóm lại, Pridopidine mang lại triển vọng đầy hứa hẹn trong điều trị ALS, cho thấy hiệu quả trong việc duy trì chức năng và có khả năng tăng gấp đôi thời gian sống sót. Chương trình Tiếp cận Mở rộng đang diễn ra, do NIH tài trợ, nhằm mục đích mở rộng hy vọng này đến 200 bệnh nhân ALS không đủ điều kiện tham gia thử nghiệm lâm sàng. Các thử nghiệm Giai đoạn 3 dự kiến vào năm 2024 đánh dấu một bước tiến quan trọng. Tiến bộ này gây được tiếng vang trong cộng đồng ALS tại Việt Nam, mang lại niềm hy vọng mới và nhấn mạnh cam kết thúc đẩy các lựa chọn điều trị cho những người bị ảnh hưởng.
