Bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS Việt Nam) tóm tắt thông tin từ Clene Nanomedicine trong sự kiện Cập nhật Thử nghiệm Lâm sàng Toàn Cầu 2024, do ông Benjamin Greenberg – Trưởng Bộ phận Y học, công ty Clene Nanomedicine, Inc., trình bày.
Mục lục
Clene Nanomedicine – Một bước tiến mới trong điều trị các bệnh loạn nguồn năng lượng tế bào:
Clene Nanomedicine, một công ty dược học sinh học thử nghiệm lâm sàng, tập trung vào bảo vệ ty thể và bảo vệ chức năng thần kinh để điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh, bao gồm ALS, bệnh Parkinson và bệnh xơ cứng rải rác.
Những phát hiện về hợp chất CNM-Au8®
Đặc điểm của rối loạn thoái hóa thần kinh tập trung vào rối loạn chức năng của ty thể và sự thiếu hụt trong con đường NAD+. CNM-Au8, sử dụng xúc tác bề mặt, đã đưa ra bằng chứng tích cực từ hai thử nghiệm lâm sàng phase 2 và dữ liệu dài hạn. Đáng chú ý, CNM-Au8 đã chứng minh khả năng tồn tại, làm chậm diễn biến lâm sàng và bảo tồn chức năng trong thử nghiệm lâm sàng RESCUE-ALS, giảm thời gian diễn biến lâm sàng trở nên tồi tệ hơn. Tương tự, trong Nền tảng thử nghiệm lâm sàng HEALEY ALS, nguy cơ tử vong đã giảm đi. Ngoài ra, Giao thức truy cập mở rộng ALS (EAP) được đề xuất đã cung cấp dữ liệu thực tế trong hơn 4 năm, đã và đang mang lại hy vọng trong việc kiểm soát căn bệnh đầy thách thức này.
Đánh giá cụ thể từ các thử nghiệm giai đoạn 2:
- Trong RESCUE-ALS dùng CNM-Au8 30mg: Giảm thời gian dẫn đến tình trạng lâm sàng xấu đi.
- Trong nền tảng HEALEY ALS với CNM-Au8 30mg: Giảm thời gian dẫn đến tình trạng lâm sàng xấu đi và giảm đáng kể 90% nguy cơ tử vong.
- Trong thử nghiệm lâm sàng RESCUE-ALS cho thấy nguy cơ tử vong giảm đáng kể 75% trong 168 tuần.
- Trong Thử nghiệm nền tảng HEALEY ALS, nguy cơ tử vong đã giảm đáng kể 90% với liều 30mg sau 24 tuần.
Hướng dẫn trong tương lai về điều trị ALS với CNM-Au8:
Nhìn về tương lai của việc điều trị ALS bằng CNM-Au8, năm 2024 đánh dấu sự khởi đầu của thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu, RESTORE-ALS. Thử nghiệm quan trọng này sẽ có sự tham gia của các trung tâm chăm sóc lâm sàng ALS chuyên biệt trải dài khắp Bắc Mỹ, Châu Âu và khu vực Châu Á – Thái Bình Dương. Mục tiêu chính của việc liên kết đầy hứa hẹn này gồm có hai mục đích: thứ nhất là nâng cao tỷ lệ sống sót chung và thứ hai là giảm đáng kể thời gian diễn biến lâm sàng xấu đi ở những người bị ảnh hưởng bởi ALS. Khi chúng tôi tiến tới giai đoạn nghiên cứu tiếp theo, chúng tôi hy vọng rằng CNM-Au8 sẽ tiếp tục mở đường cho những tiến bộ trong việc giải quyết các thách thức do ALS đặt ra.
Thay lời kết:
Những kết quả đáng khích lệ từ các thử nghiệm CNM-Au8 của Clene Nanomedicine thể hiện một bước tiến đáng kể trong nghiên cứu ALS. Hiệu quả đã được chứng minh trong việc giảm thiểu tình trạng lâm sàng xấu đi và duy trì chức năng trong các thử nghiệm RESCUE-ALS và HEALEY ALS Platform mang lại hy vọng cho bệnh nhân ALS. Khi CNM-Au8 tiến tới thử nghiệm toàn cầu Giai đoạn 3, RESTORE-ALS, người ta dự đoán sẽ tiếp tục có những kết quả tích cực. Cam kết thúc đẩy các phương pháp điều trị ALS thông qua các giải pháp đổi mới, như đã thấy với CNM-Au8, nhấn mạnh một con đường đầy hứa hẹn trong việc theo đuổi việc chăm sóc được cải thiện và cuối cùng là phương pháp chữa trị ALS.
