Bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS Việt Nam) xin thông tin cập nhật về Thử nghiệm lâm sàng PHOENIX Phase 3 của Amylyx, trình bày bởi bà Machelle MANUEL, Phó Chủ Tịch và Trưởng Phòng Y Dược Toàn cầu tại Amylyx. Đây là một cái nhìn tổng quan về tình hình hiện tại.
Mục lục
AMX0035
AMX0035 là sự kết hợp giữa natri phenylbutyrate và taurursodiol, được thử nghiệm lâm sàng CEUTAUR Phase 2, tập trung vào sự an toàn (safety), sự chịu đựng (tolerability), tiến triển bệnh của ALS (thông qua thang điểm ALSFRS-R) và mức độ sinh tồn (survival).
Lịch trình thử nghiệm lâm sàng PHOENIX
- Tháng 2 năm 2023: Đã hoàn thành việc tuyển bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng PHOENIX.
- Tháng 1 năm 2024: Giai đoạn gia hạn mở rộng đang tiếp tục tại châu Âu cho những người mắc ALS hoàn thành giai đoạn điều trị 48 tuần.
- Quý 2 năm 2024: Kết quả từ Thử nghiệm lâm sàng PHOENIX Phase 3 được dự kiến sẽ được công bố.
Mở rộng theo dõi ở Châu Âu
Những người hoàn thành giai đoạn điều trị 48 tuần đủ điều kiện tham gia giai đoạn mở rộng.
Tất cả các người tham gia sẽ nhận điều trị mở rộng với AMX0035 thêm 108 tuần.
Phạm vi thử nghiệm lâm sàng PHOENIX
Thử nghiệm lâm sàng PHOENIX bao gồm 12 quốc gia, 69 địa điểm thực hiện, với 663 người tham gia (552 tại Châu Âu và 112 tại Hoa Kỳ).
Kết Luận
Thử nghiệm lâm sàng PHOENIX hiện tại không còn tuyển người mắc ALS tham gia. Kết quả từ Phase 3 và giai đoạn mở rộng tiếp theo sẽ cung cấp thêm thông tin về tiềm năng AMX0035 trong điều trị ALS. Chúng tôi sẽ tiếp tục theo dõi và hy vọng vào những kết quả tích cực cho cộng đồng ALS Việt Nam.
