Mục lục
Cập nhật cho cộng đồng ALS Việt Nam
Công ty Amylyx đã chia sẻ kết quả từ thử nghiệm PHOENIX, một nghiên cứu lâm sàng toàn cầu Giai đoạn 3 về AMX0035 (natri phenylbutyrate và taurursodiol) ở những người mắc bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS). Thật không may, nghiên cứu PHOENIX không đáp ứng được các tiêu chí chính hoặc phụ đã được xác định trước. Thử nghiệm có sự tham gia của 664 người tham gia, cho thấy không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về sự thay đổi so với ban đầu trong tổng điểm của Thang đánh giá chức năng ALS đã sửa đổi (ALSFRS-R) ở Tuần 48 giữa nhóm AMX0035 và nhóm dùng giả dược.
Tóm lược ý chính
- Nghiên cứu PHOENIX không đạt được ý nghĩa thống kê ở các tiêu chí chính và phụ.
- Tuy nhiên, AMX0035 đã chứng minh được đặc tính an toàn và dung nạp tốt.
- Công ty Amylyx có kế hoạch hợp tác với các cơ quan quản lý và cộng đồng ALS trong 8 tuần tới để thảo luận về kết quả.
- Các kế hoạch cho RELYVRIO/ALBRIOZA trong bệnh ALS đang được xem xét, bao gồm khả năng tự nguyện rút khỏi thị trường.
- Các nghiên cứu AMX0035 về Hội chứng Wolfram (WS) và Bệnh liệt siêu nhân tiến triển (PSP) sẽ vẫn được tiếp tục.
Tuyên bố từ Đồng CEO của Amylyx, Justin Klee và Joshua Cohen
“Chúng tôi rất ngạc nhiên và thất vọng sâu sắc trước kết quả của thử nghiệm lâm sàng PHOENIX sau dữ liệu tích cực từ thử nghiệm CENTAUR. Ưu tiên chính của chúng tôi lúc này là chia sẻ thông tin với những người mắc bệnh ALS và bác sĩ điều trị của họ; đây là một phần trong cam kết của công ty chúng tôi với họ và nhiệm vụ của công ty chúng tôi.”
Thông tin bổ sung
- AMX0035, bao gồm natri phenylbutyrate và taurursodiol, nhằm mục đích giảm thiểu căng thẳng của lưới nội chất và rối loạn chức năng ty thể, có khả năng làm giảm sự chết của tế bào thần kinh.
- Các nghiên cứu đang tiến hành bao gồm thử nghiệm lâm sàng ORION Giai đoạn 3 trong bệnh liệt trên nhân tiến triển (Progressive supranuclear palsy) và thử nghiệm lâm sàng HELIOS giai đoạn 2 trong hội chứng Wolfram.
- Amylyx sẽ tổ chức Cuộc gọi hội nghị nhà đầu tư vào ngày 8 tháng 3 năm 2024, lúc 8 giờ sáng theo giờ ET để thảo luận về kết quả thử nghiệm PHOENIX.
Nguồn Amylyx
