Trọng tâm của sự kiện Cập nhật Thử nghiệm Lâm sàng Toàn Cầu 2024 gần đây là phần Hỏi đáp về các chương trình truy cập mở rộng. Trong cuộc thảo luận chi tiết này, các chuyên gia từ các công ty dược phẩm hàng đầu đã cung cấp những hiểu biết sâu sắc về tầm quan trọng, kế hoạch và khả năng tiếp cận các chương trình tiếp cận mở rộng đối với các phương pháp điều trị ALS.
Mục lục
Công ty Clene Nanomedicine
Bà Marjan Sepassi đã làm sáng tỏ tầm quan trọng của khả năng tiếp cận mở rộng cho những người không phù hợp với tiêu chí thử nghiệm lâm sàng truyền thống. Clene Nanomedicine đang chuẩn bị cho một chương trình mang tính đột phá do NIH tài trợ sẽ ra mắt vào quý 3, cung cấp 100 suất sử dụng thuốc cho những bệnh nhân tham gia ở Hoa Kỳ.
Tầm nhìn của Prilenia
Bà Michal Geva, Phó chủ tịch cấp cao tại Prilenia, đã vạch ra các kế hoạch cho một chương trình tiếp cận mở rộng đáng kể do NIH tài trợ. Với 200 vị trí trống để tiếp cận thuốc, Prilenia đảm bảo khả năng tiếp cận cho những cá nhân không đủ điều kiện tham gia thử nghiệm, nhấn mạnh cam kết về tính toàn diện.
Công ty Dược Amylyx
Bà Machelle Manuel trình bày chi tiết về các chương trình tiếp cận đa dạng bên ngoài Hoa Kỳ, bao gồm Canada và Châu Âu. Những nỗ lực vận động là rất quan trọng, xét đến các lộ trình riêng biệt cần thiết cho mỗi quốc gia.
Thông tin chi tiết từ Biogen
Ông Steve Garafalo, Giám đốc Y tế, đã làm rõ tính sẵn có của torfersen. Mặc dù FDA đã phê duyệt loại thuốc này ở Hoa Kỳ, nhưng việc tiếp cận mở rộng vẫn được mở ở các quốc gia khác, nhấn mạnh rằng bệnh nhân cần phải tham khảo ý kiến bác sĩ của họ để biết thêm thông tin.
Công ty Dược Ionis
Ông Chris Yun đã chia sẻ những hiểu biết sâu sắc về các giai đoạn thử nghiệm của Ulefnersen và những cân nhắc để mở rộng khả năng tiếp cận. Mặc dù chương trình hiện không khả dụng nhưng nhóm đang nỗ lực xem xét mọi khía cạnh cần thiết để đẩy nhanh quá trình này.
Đối với cộng đồng ALS Việt Nam
Những thông tin này đặc biệt phù hợp với cộng đồng ALS tại Việt Nam. Khi bối cảnh nghiên cứu ALS phát triển, việc hiểu các chương trình truy cập mở rộng này trở nên quan trọng. Bài viết nhấn mạnh cam kết liên tục về tính toàn diện và tầm quan trọng của việc cập nhật thông tin, tham gia và vận động cho các lựa chọn điều trị dễ tiếp cận ở Việt Nam.
