Vài giờ trước, cộng đồng ALS/MND quốc tế đã có dịp theo dõi webinar cập nhật về các nền tảng thử nghiệm lâm sàng trong ALS/MND do Liên minh quốc tế các hiệp hội ALS/MND tổ chức. Chương trình có sự điều phối của Tammy Moore với vai trò MC, Gethin Thomas là người điều phối thảo luận, cùng sự tham gia của các diễn giả đến từ ba nền tảng thử nghiệm lớn: EXPERTS-ALS, HEALEY ALS Platform Trial và MND-SMART.
Đây là những chương trình đang đại diện cho một cách tiếp cận mới trong nghiên cứu điều trị ALS/MND: thay vì thử nghiệm từng thuốc riêng lẻ trong các nghiên cứu tách biệt, các nền tảng này cho phép đánh giá nhiều ứng viên thuốc trong cùng một hệ thống nghiên cứu, sử dụng chung hạ tầng, quy trình tuyển bệnh, tiêu chí đánh giá và phương pháp phân tích. Cách làm này được kỳ vọng giúp rút ngắn thời gian tìm kiếm các liệu pháp có tiềm năng cho người bệnh ALS/MND.
Mục lục
EXPERTS-ALS: Tập trung sàng lọc nhanh các thuốc có tiềm năng
Trong phần trình bày của Giáo sư Martin Turner về EXPERTS-ALS, nền tảng này hiện đang đánh giá ba thuốc gồm metformin, ropinirole và nifedipine. Đây đều là các thuốc đã được sử dụng trong những bệnh lý khác, và hiện được xem xét lại trong bối cảnh ALS/MND nhằm đánh giá liệu chúng có tín hiệu sinh học hoặc lâm sàng đủ hứa hẹn để đi tiếp vào các giai đoạn thử nghiệm lớn hơn hay không.
Điểm đáng chú ý của EXPERTS-ALS là cách tiếp cận “sàng lọc nhanh”: không chỉ chờ đợi các kết quả lâm sàng kéo dài, mà còn theo dõi các chỉ dấu sinh học, đặc biệt là những tín hiệu có thể phản ánh tốc độ tổn thương thần kinh. Điều này có thể giúp cộng đồng nghiên cứu sớm nhận diện thuốc nào nên tiếp tục được ưu tiên, và thuốc nào có thể cần dừng lại để tránh lãng phí thời gian quý giá của người bệnh.
HEALEY ALS Platform Trial: 5 năm, 7 thuốc đã có kết quả, và các ứng viên mới
Từ Hoa Kỳ, TS. Sabrina Paganoni đã cập nhật về HEALEY ALS Platform Trial, một trong những nền tảng thử nghiệm ALS nổi bật nhất hiện nay. Theo phần trình bày, sau 5 năm triển khai, nền tảng này đã đưa 7 thuốc tiềm năng vào thử nghiệm và hiện đã có các kết quả ban đầu cho những thuốc này.
Đáng chú ý, hai ứng viên thuốc CNM-Au8 và pridopidine hiện đã được phát triển tiếp sang các thử nghiệm lâm sàng pha 3. Điều này không có nghĩa là các thuốc này đã được chứng minh hiệu quả hoặc đã sẵn sàng sử dụng rộng rãi, nhưng cho thấy chúng đã tạo ra đủ cơ sở để tiếp tục được đánh giá trong các nghiên cứu lớn hơn, nghiêm ngặt hơn.
TS. Paganoni cũng gửi lời cảm ơn đến cộng đồng người bệnh ALS và gia đình đã đồng hành cùng nền tảng này. Trong 5 năm qua, 1.373 người bệnh đã tham gia; 88 phòng khám/bệnh viện đóng vai trò là các điểm nghiên cứu; và có tổng cộng 946 nhân viên tham gia vận hành nền tảng. Ngoài ra, có 4 thuốc trong nền tảng có chương trình expanded access — tức là trong một số điều kiện nhất định, người bệnh không đáp ứng tiêu chí tham gia thử nghiệm vẫn có thể có cơ hội tiếp cận thuốc đang nghiên cứu.
Một điểm mới khác là NUZ-001 đang được cân nhắc/triển khai như một ứng viên tiếp theo trong nền tảng HEALEY. Nếu được đưa vào đầy đủ, đây sẽ là một bước tiếp nối quan trọng, cho thấy nền tảng này không dừng lại ở một vài thuốc ban đầu mà tiếp tục được cập nhật, mở rộng và học hỏi từ dữ liệu tích lũy qua từng giai đoạn.
MND-SMART: Nỗ lực của Vương quốc Anh trong thử nghiệm đa thuốc cho ALS/MND
Tiếp theo, TS. Suvankar Pal cập nhật về MND-SMART, nền tảng thử nghiệm tại Vương quốc Anh. MND-SMART cũng theo đuổi mô hình thử nghiệm thích ứng, đa nhánh, cho phép đánh giá nhiều thuốc trong cùng một chương trình nghiên cứu.
Thông điệp từ MND-SMART cho thấy cộng đồng nghiên cứu tại Anh vẫn đang tiếp tục hoàn thiện và mở rộng cách thức thử nghiệm thuốc cho ALS/MND. Đây là một phần quan trọng trong xu hướng toàn cầu: xây dựng các hệ thống thử nghiệm bền vững, có khả năng bổ sung thuốc mới, loại bỏ thuốc không còn phù hợp, và tận dụng dữ liệu một cách hiệu quả hơn.
Thông điệp từ MND-SMART cho thấy cộng đồng nghiên cứu tại Anh vẫn đang tiếp tục hoàn thiện và mở rộng cách thức thử nghiệm thuốc cho ALS/MND. Đây là một phần quan trọng trong xu hướng toàn cầu: xây dựng các hệ thống thử nghiệm bền vững, có khả năng bổ sung thuốc mới, loại bỏ thuốc không còn phù hợp, và tận dụng dữ liệu một cách hiệu quả hơn.
Câu hỏi từ Global South: Cơ hội có mở ra, nhưng vẫn còn nhiều rào cản thực tế
Trong phần thảo luận cuối chương trình, một câu hỏi quan trọng được đặt ra: liệu người bệnh từ các quốc gia thuộc Global South, bao gồm nhiều nước có nguồn lực y tế hạn chế hơn, có thể tham gia các nghiên cứu này hay không?
Các diễn giả đều nhấn mạnh rằng các nền tảng thử nghiệm luôn hoan nghênh sự tham gia rộng rãi hơn của người bệnh trên toàn thế giới. Tuy nhiên, họ cũng thừa nhận những rào cản thực tế vẫn còn rất lớn, bao gồm chi phí di chuyển, quy định pháp lý của từng quốc gia, khả năng theo dõi y tế tại địa phương, tiêu chuẩn an toàn, thủ tục đạo đức nghiên cứu và năng lực vận hành thử nghiệm lâm sàng.
Đối với cộng đồng ALS tại Việt Nam và các nước đang phát triển, đây là một điểm rất đáng chú ý. Cơ hội tham gia nghiên cứu quốc tế không chỉ phụ thuộc vào thiện chí của các nhóm thử nghiệm, mà còn cần sự chuẩn bị lâu dài về mạng lưới lâm sàng, dữ liệu bệnh nhân, năng lực đánh giá chức năng, tiêu chuẩn đạo đức nghiên cứu và hợp tác giữa bệnh viện, nhà nghiên cứu, tổ chức bệnh nhân và các đối tác quốc tế.
Một bước chuyển lớn trong nghiên cứu ALS/MND
Nhìn tổng thể, webinar lần này cho thấy lĩnh vực ALS/MND đang có một chuyển biến quan trọng. Các thử nghiệm nền tảng như EXPERTS-ALS, HEALEY và MND-SMART không chỉ là những nghiên cứu riêng lẻ về từng loại thuốc, mà đang dần trở thành một hạ tầng nghiên cứu liên tục cho cộng đồng ALS/MND toàn cầu.
Dù vẫn cần thận trọng, vì không phải thuốc nào bước vào thử nghiệm cũng sẽ chứng minh được hiệu quả, nhưng cách tiếp cận này mang lại nhiều hy vọng thực tế hơn: thử nghiệm nhanh hơn, học hỏi từ dữ liệu tốt hơn, giảm lặp lại không cần thiết, và tạo cơ hội để nhiều ứng viên thuốc được đánh giá một cách có hệ thống.
Đối với ALS Việt Nam, đây là tín hiệu cho thấy việc kết nối với các mạng lưới quốc tế, cập nhật thông tin thử nghiệm lâm sàng, nâng cao năng lực đánh giá bệnh nhân và chuẩn bị dữ liệu tại Việt Nam là những bước đi rất cần thiết. Trong tương lai, nếu cộng đồng ALS tại Việt Nam muốn tham gia sâu hơn vào các nghiên cứu khu vực và quốc tế, việc chuẩn bị từ hôm nay sẽ có ý nghĩa quyết định.
