Trong phần thảo luận tại Sự kiện Cập nhật Thử nghiệm Lâm sàng Toàn Cầu 2024, đại diện các các công ty trong lĩnh vực nghiên cứu ALS và phát triển thuốc đã chia sẻ hiểu biết sâu sắc của họ về những thách thức khi tuyển chọn bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng và cách các tổ chức vận động chính sách có thể trợ giúp.
Thách thức trong việc tuyển chọn bệnh nhân
Bà Machelle Manuel, Phó Chủ tịch, Giám đốc Y tế Toàn cầu tại Công ty Dược Amylyx, nhấn mạnh rằng một trong những thách thức lớn nhất là tìm kiếm các địa điểm thử nghiệm lâm sàng có bệnh nhân và đảm bảo rằng những bệnh nhân này có thể tiếp cận các thử nghiệm một cách rộng rãi. Bà cũngg lưu ý rằng bệnh nhân có xu hướng bỏ tham gia các nghiên cứu dài hạn như thử nghiệm CEUTAUR và PHOENIX khi tình trạng lâm sàng của họ trở nên tồi tệ hơn và họ không thể đến địa điểm thử nghiệm lâm sàng. Để vượt qua những thách thức này, công ty đã phải triển khai nhiều đánh giá ALS/MND từ xa hơn, một chiến lược cũng đang được áp dụng trong nhiều thử nghiệm khác.
Ông Steve Garafalo, Giám đốc Y tế, Đơn vị Phát triển Thần kinh cơ, tại Công ty Dược Biogen, đã bổ sung vào thách thức này. Ông đề cập rằng đối với các loại thuốc như torfersen, loại thuốc điều trị ALS có đột biến SOD1, số lượng bệnh nhân đủ điều kiện tham gia thậm chí còn nhỏ hơn. Điều này là do thực tế chỉ có 2% bệnh nhân ALS có đột biến này và tiêu chí tham gia thử nghiệm ATLAS càng thu hẹp nhóm đối tượng này.
Vai trò của các tổ chức vận động
Về cách các tổ chức vận động chính sách có thể trợ giúp, bà Manuel gợi ý rằng họ có thể giáo dục cộng đồng và nâng cao nhận thức bằng nhiều công cụ khác nhau. Cô trích dẫn ví dụ về các nhóm vận động địa phương ở Châu Âu đã rất hữu ích trong việc tạo ra các hội thảo online và trang web.
Ông Chris Yun, đại diện Công ty Dược Ionis bày tỏ lòng biết ơn về sự hỗ trợ từ cộng đồng vận động. Ông thừa nhận rằng tiến trình thử nghiệm có thể mất một thời gian dài do nhiều yếu tố khác nhau như hợp đồng, nhưng ông đánh giá cao sự hỗ trợ liên tục từ các tổ chức này.
Thay lời kết
Tóm lại, việc tuyển bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng ALS đặt ra những thách thức đáng kể. Các tổ chức vận động, như Bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS Việt Nam), đóng vai trò quan trọng trong việc giải quyết những thách thức này. Họ giáo dục cộng đồng, nâng cao nhận thức và cung cấp sự hỗ trợ. Những nỗ lực của họ là vô giá trong việc thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng và phát triển các phương pháp điều trị ALS tiềm năng. Sự hợp tác giữa các tổ chức nghiên cứu, công ty dược phẩm và các tổ chức vận động sẽ tiếp tục đóng vai trò quan trọng trong cuộc chiến chung của chúng ta chống lại ALS.
